Pr Etienne Sokal, chef de clinique, Service de pédiatrie générale
Une enzyme leur manque et leur vie est empoisonnée. Certains
enfants naissent avec un foie quasi parfait, mais incapable de produire
une seule des innombrables substances que cette usine chimique doit
fabriquer, une molécule pourtant indispensable à la vie. Longtemps, la
seule option thérapeutique a été de transplanter un foie entier. Une
perspective médicale lourde, encore aggravée par la pénurie d'organe et les
listes d'attente, rendant illusoire l'application de la greffe de foie à toutes les
maladies métaboliques.
Les pédiatres des Cliniques universitaires Saint-Luc ont mis au point une pratique un peu différente. Il ne s'agit plus de greffer la totalité de l'organe, mais seulement quelques cellules, des hépatocytes, prélevées sur un foie de donneur. Après une certaine préparation et une conservation à très basse température, ce type de cellules peut être replacé dans le foie malade via une "simple" infusion dans une veine importante arrivant au foie, la veine porte. Cette thérapeutique existe donc bien, mais doit encore être améliorée. Au lieu d'utiliser des cellules adultes, l'idée serait d'avoir recours à des cellules-souches, ces cellules immatures présentes, par exemple, dans le sang de cordon.
Au sein du laboratoire d'hépatologie pédiatrique et thérapie cellulaire de la Faculté de médecine de l'UCL, les pédiatres ont très largement progressé dans le sens de l'utilisation de cette ressource a priori inépuisable de cellules. Cellules qui possèdent en outre l'avantage de provoquer moins de réactions immunitaires que les cellules déjà arrivées à un stade avancé de maturation.
C'est l'étude de cette réaction immunitaire qui pourrait permettre d'étendre
encore les perspectives et faire de la thérapie cellulaire une véritable réalité
clinique.
A côté des maladies métaboliques (l'incapacité du foie à produire une enzyme)
heureusement fort rares, il existe une affection de plus en plus fréquente parmi
les enfants. Il s'agit de l'allergie qui atteint actuellement environ un enfant sur
trois. Un Institut de Recherches Pédiatriques (indispensable dès lors qu'il
apparaît de plus en plus qu'un enfant est bien autre chose qu'un adulte en
miniature!) est progressivement mis sur pied. Une de ses premières missions
sera de comprendre pourquoi l'allergie occupe tant de place. Pour ce faire,
les dossiers d'un grand nombre d'enfants seront suivis pendant plusieurs
années. L'objectif sera de chercher différents marqueurs dans le sang du cordon
ombilical d'abord, puis dans celui de l'enfant à plusieurs époques de sa vie. Ce
procédé permettra d'évaluer ce qui différencie l'enfant qui s'oriente vers
l'allergie de celui qui reste tolérant vis-à-vis des corps étrangers de son
environnement ou de sa nourriture.
Tout porte à croire en effet que le début de l'allergie se situe à un carrefour où des cellules du système immunitaire, mésenchymateuses ou encore dendritiques, deviennent "allergogènes" au lieu de rester "tolérogènes". Comprendre finement ce mécanisme pourrait permettre de mieux contrôler ce mauvais aiguillage. Et peut-être, dans les cas les plus graves, pourrait-on imaginer de greffer à l'enfant les "bonnes" cellules dendritiques qui lui font défaut.